Vertex Pharmaceuticals บริษัทเภสัชภัณฑ์ยักษ์ใหญ่ และ หน่วยงานบริการสุขภาพแห่งชาติ (NHS) ของสหราชอาณาจักร ประกาศความร่วมมือครั้งสำคัญ เพื่อนำเสนอการรักษาโรคธาลัสซีเมียด้วยเทคโนโลยี CRISPR แก่ผู้ป่วยในอังกฤษ ถือเป็นก้าวสำคัญของวงการแพทย์ ที่เปิดโอกาสให้ผู้ป่วยนับพันมีชีวิตที่ดีขึ้น
โรคธาลัสซีเมีย: โรคร้ายที่ส่งผลกระทบต่อชีวิตคนทั่วโลก
โรคธาลัสซีเมีย เป็นโรคเลือดทางพันธุกรรมที่พบได้บ่อยทั่วโลก โดยเฉพาะในภูมิภาคเอเชียตะวันออกเฉียงใต้ เมดิเตอร์เรเนียน และ แอฟริกา โรคนี้ส่งผลต่อการสร้างฮีโมโกลบินในเม็ดเลือดแดง ทำให้ร่างกายไม่สามารถลำเลียงออกซิเจนไปเลี้ยงส่วนต่างๆ ได้อย่างเพียงพอ
ผู้ป่วยโรคธาลัสซีเมีย มักเผชิญกับภาวะโลหิตจาง อ่อนเพลีย เหนื่อยง่าย ตัวซีดเหลือง และอาจมีภาวะแทรกซ้อนอื่นๆ เช่น หัวใจล้มเหลว ตับม้ามโต และ โครงกระดูกผิดรูป การรักษาแบบเดิมๆ คือการให้เลือดเป็นประจำ ซึ่งอาจนำไปสู่ภาวะเหล็กเกินในร่างกาย และ เกิดความเสียหายต่ออวัยวะภายในได้
CRISPR: เทคโนโลยีแห่งความหวังในการรักษาโรคทางพันธุกรรม
CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) คือ เทคโนโลยีทางพันธุวิศวกรรมที่ล้ำสมัย ซึ่งช่วยให้นักวิทยาศาสตร์สามารถแก้ไขยีนที่ผิดปกติได้อย่างแม่นยำ โดย CRISPR ทำหน้าเปรียบเสมือน "กรรไกรตัดยีน" ที่สามารถตัดต่อ ตัดทิ้ง หรือ แทรกยีนใหม่ๆ เข้าไปใน DNA ได้
ในกรณีของโรคธาลัสซีเมีย CRISPR ถูกนำมาใช้ในการแก้ไขยีนที่บกพร่อง เพื่อกระตุ้นให้ร่างกายสามารถผลิตฮีโมโกลบินได้ตามปกติ เทคโนโลยีนี้จึงนับเป็นความหวังใหม่ ในการรักษาโรคธาลัสซีเมียให้หายขาดได้
ความร่วมมือครั้งสำคัญ สู่การเปลี่ยนแปลงชีวิตผู้ป่วยในอังกฤษ
ข้อตกลงระหว่าง Vertex และ NHS ถือเป็นก้าวสำคัญในการนำเทคโนโลยี CRISPR มาใช้ในการรักษาโรคธาลัสซีเมียในวงกว้าง ผู้ป่วยในอังกฤษจะได้รับยา CTX001 ซึ่งเป็นยา CRISPR ชนิดแรกของโลกที่ผ่านการรับรองจากหน่วยงานกำกับดูแล
ผลการทดลองทางคลินิกพบว่า CTX001 มีประสิทธิภาพสูงในการรักษาโรคธาลัสซีเมีย โดยผู้ป่วยส่วนใหญ่สามารถหยุดการให้เลือดได้อย่างถาวรหรือลดความถี่ลงอย่างมาก ซึ่งจะช่วยลดความเสี่ยงต่อภาวะแทรกซ้อนต่างๆ และ พัฒนาคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยได้อย่างยั่งยืน
อนาคตของการรักษาโรคธาลัสซีเมียด้วย CRISPR
ความสำเร็จในการนำยา CRISPR มาใช้รักษาโรคธาลัสซีเมียในอังกฤษ ถือเป็นแรงผลักดันสำคัญในการพัฒนาเทคโนโลยีนี้ให้เข้าถึงผู้ป่วยทั่วโลก ปัจจุบันมีการวิจัยและพัฒนายา CRISPR เพื่อรักษาโรคทางพันธุกรรมอื่นๆ อีกมากมาย เช่น โรคโลหิตจางชนิดซิกเคิลเซลล์ โรคภูมิคุ้มกันบกพร่อง และ โรคมะเร็ง
เทคโนโลยี CRISPR มีศักยภาพในการปฏิวัติวงการแพทย์ และ นำไปสู่การรักษาโรคที่เคยเป็นอุปสรรคต่อมนุษย์มาอย่างยาวนาน แม้ว่า CRISPR ยังคงเป็นเทคโนโลยีที่ค่อนข้างใหม่ แต่ความก้าวหน้าทางวิทยาศาสตร์อย่างต่อเนื่อง ทำให้เรามีความหวังว่า CRISPR จะเป็นกุญแจสำคัญในการไขความลับของโรคทางพันธุกรรม และ นำไปสู่การรักษาที่ยั่งยืนสำหรับผู้ป่วยทั่วโลก
#CRISPR #ธาลัสซีเมีย #เทคโนโลยีทางการแพทย์ #สุขภาพ
บทความ
