ข้ามไปที่เนื้อหาหลัก

บทความ

กำลังแสดงโพสต์ที่มีป้ายกำกับ FSHD

การรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิด Facioscapulohumeral ด้วย Oligonucleotide: ภาพรวมการวิจัยก่อนคลินิก

การรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิด Facioscapulohumeral ด้วย Oligonucleotide: ภาพรวมการวิจัยก่อนคลินิก การรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิด Facioscapulohumeral ด้วย Oligonucleotide: ภาพรวมการวิจัยก่อนคลินิก โรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิด Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD) เป็นโรคทางพันธุกรรมที่ส่งผลต่อกล้ามเนื้อโดยตรง ทำให้เกิดความอ่อนแอของกล้ามเนื้อบริเวณใบหน้า, หัวไหล่ และต้นแขน ผู้ป่วยมักมีอาการแสดงออกที่แตกต่างกันไป บางรายอาจมีอาการเพียงเล็กน้อย ในขณะที่บางรายอาจมีอาการรุนแรงจนส่งผลกระทบต่อการใช้ชีวิตประจำวันอย่างมาก ปัจจุบันยังไม่มีวิธีการรักษาโรค FSHD ให้หายขาดได้ แต่มีการวิจัยอย่างต่อเนื่องเพื่อพัฒนาวิธีการรักษาใหม่ๆ หนึ่งในนั้นคือการใช้ Oligonucleotide ซึ่งเป็นสารพันธุกรรมสังเคราะห์ที่มีศักยภาพในการยับยั้งการแสดงออกของยีน DUX4 ซึ่งเป็นสาเหตุสำคัญของโรค FSHD กลไกการเกิดโรค FSHD และบทบาทของยีน DUX4 FSHD เกิดจากความผิดปกติทางพันธุกรรมที่บริเวณโครโมโซม 4q35 โดยเฉพาะอย่างยิ่งการลดลงของจำนวนซ้ำของ D4Z4 macrosatellite repeat ซึ่งส่งผลให้เกิดการแสดงออกของยีน DUX4 ในกล้...